Barbara De Cristofano
(responsabile Sma Italia per Biogen) ripercorre le tappe che hanno portato all’avvio della prima terapia compassionevole in Italia per 134 bambini affetti da atrofia muscolare spinale (Sma)
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NovitàTrascrizione
00:00L'importante tappa è stata ad agosto 2016 l'apertura dei risultati intermedi dello sviluppo
00:10clinico che ha permesso, sulla base di risultati visti e ottenuti, immediatamente la partenza
00:17del programma di discussione con le autorità regolatorie, sia americane, FDA che europee,
00:22per quanto riguarda EMA.
00:23Contestualmente Biogen ha messo a disposizione un programma di accesso allargato, ha dato
00:30la possibilità alle forme più gravi di SMA, le SMA 1, che colpiscono principalmente bimbi
00:36e sono le forme più gravi oggi, la possibilità di accedere a totale carico dell'azienda
00:41questo programma che è stato organizzato dalla comunità italiana SMA, degli esperti
00:48che aveva di cinque centri, che avevano partecipato allo sviluppo clinico, insieme all'associazione
00:53pazienti, definendo quindi una lista di priorità dei bimbi che avrebbero dovuto essere trattati.
01:01Questo programma è stato aperto per quasi un anno, fino al momento in cui il farmaco
01:07è stato disponibile poi in Italia, ha permesso di inserire in questo programma 134 bambini,
01:14questo programma ha arrolato nel mondo più di 600 bambini, per quanto riguarda l'Italia
01:22si è avuto quindi l'opportunità di poter inserire tutte le SMA 1 prevalenti che in quel
01:26momento erano affette da questa brutta malattia. L'associazione ai pazienti è stata importantissima
01:33in questo percorso, insieme anche ai cinque centri che hanno partecipato allo sviluppo
01:38clinico, hanno stabilito dei criteri di accesso di questi bimbi attraverso il programma di
01:44uso compassionevole anticipato, sulla base proprio del senso di urgenza, di priorità
01:50e aspetti legati prevalentemente alla malattia, indipendentemente dalla provenienza geografica,
01:59prendendosi in carico anche in soli i cinque centri di un'attività che è stata anche
02:04da un punto di vista di impegno estremamente importante.